Un antico verme indica un possibile trattamento per la corea di Huntington

Un antico verme indica un possibile trattamento per la corea di Huntington
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I MicroRNA sono brevi filamenti di materiale genetico che regolano simultaneamente geni diversi. Gli studiosi hanno cercato di identificare i microRNAs implicati nella regolazione di aggregati proteici inseriti nel miR-1, che si trova a bassi livelli in pazienti con malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson o la corea di Huntington.

Roger Pocock, professore al Monash Biomedicine Discovery Institute (BDI), e David Rubinsztein, dell'Università di Cambridge, hanno scoperto che i microRNA sono centrali nel controllo degli aggregati proteici, causati da un malfunzionamento nel processo di "piegatura" che ne determina la forma. Pocock afferna che "La sequenza di miR-1 si conserva al 100%; è la stessa nel verme Caenorhabditis elegans come negli esseri umani, anche se sono separati da 600 milioni di anni di evoluzione. Abbiamo cancellato miR-1 nel verme, guardato l'effetto in un modello preclinico di Huntington e trovato che, quando non si dispone di questo microRNA, c'è più aggregazione. Questo ha suggerito che miR-1 fosse importante per rimuovere gli aggregati di Huntington".

I ricercatori hanno inoltre dimostrato che miR-1 aiuta a proteggere i vermi dagli aggregati di proteine tossiche, controllando l'espressione della proteina TBC-7. Tale proteina regola il processo di autofagia, il modo che ha il corpo di rimuovere le cellule danneggiate. Ancora Pocock: "Quando non si dispone di miR-1, l'autofagia non funziona correttamente e si ha un'aggregazione di queste proteine di Huntington nei vermi". Il professor Rubinsztein ha poi dimostrato che lo stesso microRNA regola l'autofagia nelle cellule umane, passaggio meno scontato di quanto potrebbe sembrare. Un ulteriore lavoro dei colleghi di Pocock ha dimostrato che cellule umane alimentate con una molecola denominata interferone-b finiscono per possedere un percorso miR-1 sovraregolato. Quindi, è possibile una manipolazione del processo. Una terapia, insomma.

I ricercatori hanno brevettato i loro risultati (misura che dovrebbe in ogni caso essere provvisoria) e sono in discussione con alcune aziende farmaceutiche per tradurre la loro ricerca in farmaci potenzialmente efficaci. La sperimentazione riguarderà esclusivamente la corea di Huntington e il morbo di Parkinson (Apple Watch sarà in grado di monitorare i sintomi del Parkinson), due tra le malattie neurodegenerative peggiori esistenti. Chissà che le sperimentazioni non diano risultati. Speriamo!

FONTE: Phys.org
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