Approvato il farmaco più caro al mondo: ecco quanto costa e a che serve

La Federal Drug Administration (FDA) ha recentemente approvato un nuovo trattamento per una rara malattia della coagulazione del sangue: l’emofilia B. Essa è una malattia genetica che ostacola la corretta coagulazione del sangue. Tra i sintomi più comuni sono annoverate le emorragie spontanee e ripetute.

Il farmaco si chiama Hemgenix ed è il medicinale più costoso al mondo; ogni dose, infatti, costa ben 3,5 milioni di dollari. Secondo una recente analisi, il prezzo è relativamente “equo” per i risultati che il trattamento ottiene. L’emofilia B colpisce maggiormente gli uomini anziché le donne, infatti negli Stati Uniti si stimano circa 8.000 pazienti di sesso maschile.

Il rimedio utilizzato attualmente conferisce al malato una proteina fondamentale per la coagulazione; tuttavia, la sua efficacia diminuisce nel tempo. Essendo l’emofilia B una patologia permanente, l’assunzione abitudinaria del farmaco è un lusso per pochi. Gli esperti stimano che il trattamento per una singola persona vari dai 21 ai 23 milioni di dollari (in Europa le terapie sono più economiche, ma comunque superiori all’equivalente di 10 milioni di dollari).

Caso a parte, invece, è Hemgenix: va assunto una sola volta via endovena, al modico prezzo di 3,5 milioni di dollari. Il farmaco sfrutta un vettore a base virale, il quale trasmette al DNA del paziente l’informazione genetica che codifica per la sintesi della proteina della coagulazione, cioè il cosiddetto Fattore IX.

Attualmente, Hemgenix è stato testato solo in due studi specifici e i risultati sono più che positivi; infatti, i pazienti hanno manifestato un aumento dei livelli di attività del Fattore IX. Gli effetti collaterali sembrerebbero di lieve natura, infatti tra questi vanno annoverati mal di testa e sintomi influenzali. Tuttavia, si è riscontrato un insolito aumento di enzimi nel fegato, aspetto che necessita di essere monitorato dai medici in futuro.

Rimanendo in tema, recentemente è stato approvato un altro farmaco straordinario, capace di ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1.