Una cura a base di gel potrebbe salvare i bambini farfalla

Una cura a base di gel potrebbe salvare i bambini farfalla
di

L’epidermolisi bollosa (EB) è una condizione ereditaria che rende la pelle così fragile che può strapparsi al minimo tocco, come le ali di una farfalla. Mentre alcune forme lievi della malattia possono migliorare con l'età, non esiste una cura per i casi gravi.

I trattamenti con cellule staminali si sono dimostrati efficaci per alcuni dei cosiddetti "bambini farfalla", ma questa tecnica invasiva richiede un innesto cutaneo, che è costoso e necessita di anestesia e ricovero in ospedale. I ricercatori della Stanford University hanno escogitato un trattamento più economico e semplice, che potrebbe portare il tanto atteso sollievo a coloro che sono afflitti da questa patologia.

Il gel topico può essere applicato durante la normale medicazione delle ferite e contiene un gene terapeutico che si espande direttamente sulla pelle. In pratica viene sostituito il gene che codifica per il collagene VII (C7), che è una proteina mancante in quelli con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Questo particolare collagene fissa la struttura fondamentale della pelle umana, tenendo insieme il derma e l'epidermide. In passato già si stava lavorando a un gel capace di ricreare i tessuti.

Senza il C7, i pazienti con RDEB trascorrono la vita convivendo con vesciche dolorose, cicatrici e talvolta persino tumori della pelle. Invece di innestare nuovi tessuti su questi pazienti, il trattamento in gel "inietta" fibroblasti geneticamente modificati direttamente nella pelle, e lo fa attraverso il virus dell'herpes labiale, l'herpes simplex di tipo 1 (HSV-1).

L’HSV-1 è in grado di infettare le cellule della pelle e può eludere il nostro sistema immunitario. Dopo aver modificato geneticamente il virus, in modo che non possa replicarsi e diffondersi ad altre parti del corpo, i ricercatori hanno utilizzato l'HSV-1 per trasportare nella pelle due varianti genetiche che codificano per il C7.

Se impiegato in tempo, prima che la ferita peggiori, il gel ha il potenziale per fermare ulteriori lacerazioni e cicatrici della pelle, (a proposito, sapete che la chitina potrebbe accelerare la cicatrizzazione?) riducendo così il rischio di sviluppo del cancro della pelle e prolungando la vita dei pazienti. Altri ricercatori hanno provato a realizzare gel simili, ma questo è il primo a superare rigorosi test clinici a pieni voti.

Lo studio è stato pubblicato su Nature Medicine.

[Welcome Library, London - Creative Commons CC BY 4.0]

Quanto è interessante?
3