Un farmaco innovativo potrebbe impedire la comparsa del Parkinson in età giovanile

Le persone possono sviluppare il morbo di Parkinson prima dei 50 anni a causa di specifici “disordini” delle cellule cerebrali che non vengono rilevati per decenni. Una nuova ricerca del Cedars-Sinai Medical Center sta cercando di sviluppare un nuovo farmaco che potrebbe correggere questi precoci processi patologici.

Il morbo di Parkinson si verifica quando i neuroni cerebrali che producono dopamina, un neurotrasmettitore coinvolto nella coordinazione dei movimenti, vanno incontro a degenerazione. I sintomi che ne derivano sono rigidità muscolare, perdita di equilibrio e i tipici tremori. Nella maggior parte dei casi la causa esatta che innesca il processo non è chiara e non esiste una cura, anche se l’Università della California sta lavorando a un particolare dispositivo che potrebbe migliorare la vita dei pazienti.

Sebbene la maggior parte dei pazienti abbia 60 anni o più quando compaiono i primi sintomi, presto rilevabili grazie a una nuova API per Apple Watch, può succedere che la patologia abbia un esordio in età più giovanili comprese tra i 20 e i 50 anni. “Questa nuova ricerca ci fornisce la speranza che un giorno potremmo essere in grado di agire precocemente nel prevenire l’insorgere della malattia in individui a rischio” ha dichiarato Michele Tagliati, vicepresidente del Dipartimento di Neurologia del Cedars-Sinai.

Il team di ricercatori ha generato delle speciali cellule staminali a partire dalle cellule di pazienti affetti da Parkinson con insorgenza precoce. Queste ultime sono in grado di differenziarsi in qualunque altra cellula dell’organismo, tutte geneticamente identiche a quelle del paziente. In questo caso sono state utilizzate per produrre neuroni dopaminergici da ciascun paziente, e ne sono state analizzate in seguito le funzioni. I risultati dimostrano come in questi soggetti la comparsa del Parkinson sia dovuta ad un precoce malfunzionamento dei lisosomi cellulari. Questi dovrebbero smaltire le proteine tra cui l’alfa-sinucleina che si accumula per un periodo di 20 e 30 anni ed è responsabile della comparsa dei sintomi.

Sono stati testati una serie di farmaci che potrebbero invertire questa anomalia. Uno di questi, già approvato dalla FDA e chiamato PEP005, ha ridotto i livelli di alfa-sinucleina sia nei neuroni dopaminergici coltivati in vitro sia nei modelli murini utilizzati. Ora i ricercatori si stanno concentrando su come rendere disponibile al cervello umano il farmaco PEP005 che potrebbe trattare o addirittura prevenire del tutto la comparsa del Parkinson a esordio giovanile.