Alzheimer: arriva il primo farmaco dopo 20 anni, ma l'efficacia è incerta

Alzheimer: arriva il primo farmaco dopo 20 anni, ma l'efficacia è incerta
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La Food and Drug Administration potrebbe aver raggiunto una svolta eccezionale per la medicina mondiale, avendo approvato il farmaco Aducanumab per il trattamento dei pazienti con malattia di Alzheimer. È primo nuovo farmaco approvato dall'FDA per questa patologia dal 2003.

Il farmaco è stato il primo a mostrare progressi significativi contro le placche cerebrali amiloidi (cumuli di proteine "mal ripiegate" negli spazi fra le cellule nervose) che sono il segno distintivo del morbo, e che l'Aducanumab si è rivelato molto efficace nel ridurre.

Quello che però non è ancora chiaro è se il farmaco rallenti anche la progressione della malattia durante questa sua attività di riduzione delle placche. Due ampi studi hanno infatti offerto prove contrastanti sul fatto che il trattamento riduca il declino della memoria e del pensiero. Un gruppo di consulenti esperti dell'FDA aveva infatti già a novembre raccomandato che il farmaco non venisse ancora approvato.

L'Agenzia ha quindi promosso, per ora, l'Aduhelm (questo il nome commerciale) solo utilizzando un percorso di approvazione accelerato, che di solito può essere eseguito per un farmaco rivolto ad una patologia grave o pericolosa per la sopravvivenza, cui fornisca un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti.

Come condizione per tale approvazione, la FDA ha poi richiesto a Biogen, produttore del farmaco, di condurre al più presto un altro studio clinico per confermare che la riduzione delle placche amiloidi si traduca anche in un miglioramento clinico dei pazienti. Qualora questo obiettivo non venga raggiunto l'agenzia potrebbe quindi decidere di ritirare il medicinale.

Saranno dunque necessari diversi anni per concludere gli studi richiesti, anche in previsione del fatto che ora che l'Aduhelm è in commercio sarà sempre più difficile trovare un numero sufficiente di pazienti pronti a partecipare ai trials clinici, poiché potrebbero non voler rischiare di ottenere un placebo per diversi mesi, potendo avere a disposizione già il farmaco fuori dallo studio.

I pazienti riceveranno il medicinale in infusioni mensili, per un costo annuale di mantenimento medio di 56 mila dollari a malato, ed avranno anche bisogno di scansioni cerebrali regolari per rilevare un raro effetto collaterale descritto durante i trials, che consiste in un gonfiore cerebrale con conseguente sanguinamento.

Non resta quindi che attendere ulteriori indagini, studi indipendenti e trials clinici che riescano a dimostrare senza ombra di dubbio l'efficacia scientifica dell'Aduccanumab per curare la patologia di Alzherimer, dando così inizio ad un futuro completamente nuovo per i pazienti.

FONTE: FDA
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