Ideata nuova tecnica rivoluzionaria per modificare il DNA: di cosa si tratta?

Un gruppo di ricerca del MIT e di Harvard ha sviluppato una procedura per promuovere terapie molecolari e permettere l’editing genetico all’interno delle cellule. Il sistema sfrutta le proteine presenti nel corpo umano per costituire particelle “simil-virali” in grado di contenere materiale genetico e di modificare il DNA.

Questo sistema, denominato SEND (Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery), permette di attenuare la risposta immunitaria dell’organismo nei confronti dell’”antigene farmacologico”, mascherandolo da proteina umana.

Dalle analisi preliminari, i ricercatori hanno verificato l’efficacia del sistema e la possibilità, con ulteriori modifiche, di utilizzarlo per sviluppare una nuova classe di farmaci molecolari che potranno trovare largo uso nelle procedure di editing genetico e terapie molecolari.

Le attuali tecniche di modifica del DNA si basano su meccanismi inefficienti, poiché permettono una modifica casuale nel genoma, provocando una certa risposta immunitaria. Mediante questa nuova tecnica, invece, le problematiche tipiche potrebbero essere facilmente bypassate.

Il punto focale della SEND è la proteina PEG10, capace di legarsi all’mRNA(Rna messaggero). Questa proteina è presente nel corpo umano ed è stata inglobata e sviluppata da un elemento genetico pseudo virale, integratosi nel genoma di antenati vissuti milioni di anni fa.

Nello studio in esame, i ricercatori hanno assemblato la proteina con un altro RNA che contenesse la modifica desiderata. Successivamente, attraverso il meccanismo di editing noto come CRISPR-Cas9, hanno impiantato la struttura così costituita in cellule murine e umane. Qui la biostruttura ha ottenuto l’effetto desiderato, modificando i geni di interesse.

I risultati di questo nuovo studio potrebbero avere una risonanza incredibile nel campo della modifica genetica (magari creando gli "atleti perfetti") e in tutte le pratiche di rimaneggiamento del DNA in situ, permettendo di evitare tutte le problematiche associate alle procedure odierne.

Gli scienziati sono intenzionati ad approfondire gli studi in merito, per verificare la possibilità di sfruttare altre tipologie di trasferimento di RNA nei processi biochimici umani, che potrebbero rivelarsi più efficienti in relazione alla neo procedura sviluppata.