Ecco il nuovo vettore genetico che potrebbe sconfiggere l'Anemia falciforme

Ecco il nuovo vettore genetico che potrebbe sconfiggere l'Anemia falciforme
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Il National Institute of Health ha migliorato e potenziato un vettore virale in modo che sia molto più efficace nel combattere una malattia che colpisce milioni di persone nel mondo: l’anemia falciforme.

Questo nuovo vettore creato dall’NIH sembra che sia dieci volte più efficace del suo predecessore nell’introdurre il materiale genetico che trasporta, il gene “normale”, all’interno delle cellule staminali del midollo favorendo, così, la formazione di cellule del sangue perfettamente funzionanti.

L’anemia falciforme è una malattia su base genetica ed è ereditaria.

I globuli rossi di chi è affetto da tale patologia appaiono, al microscopio, aventi una forma particolare e caratteristica della malattia: una mezza luna o una falce.

La malattia può provocare, nell’individuo malato, anemia, infezioni batteriche, ictus e dolore.

Essa è causata da una mutazione puntiforme del gene della catena beta dell’emoglobina (l’emoglobina è formata da 4 catene in totale, due alpha e due beta) che altera la forma di questa catena e, quindi, dell’intera emoglobina.

Il vettore del NIH non fa altro che “inserire” all’interno delle cellule staminali del midollo spinale con il gene modificato il gene sano e funzionante della Beta-globina.

In questo modo le cellule staminali del midollo, deputate alla emopoiesi (la formazione di sangue nuovo), possono svilupparsi in cellule del sangue perfettamente sane e funzionanti.

Ovviamente questo studio potrebbe essere il punto di partenza per creare vettori che trasportano diversi geni, capaci di curare altre malattie legate ad una mutazione del DNA e non rimanere, quindi, circoscritti all’anemia falciforme.

Come se non bastasse, il nuovo vettore, oltre ad essere più efficiente, è anche nettamente più facile da produrre rispetto al suo predecessore.

Ed anche il gene che trasporta è stato migliorato in modo che possa essere più facile da leggere all’interno della cellula staminale del midollo osseo.

I risultati dei test, svoltisi su scimmie e topi, ha dimostrato infatti che il nuovo vettore è riuscito ad introdurre, all’interno delle cellule “malate”, una quantità di materiale genetico sei volte superiore rispetto al suo precursore.

Notizie come queste ci fanno sempre ben sperare in un futuro dove le malattie genetiche possano non solo essere sotto controllo, ma debellate, si spera, definitivamente.

FONTE: NIH
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